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JCO:接受干细胞移植的镰状细胞病患者新发肿瘤的风险更大
[ 来源:转载自网络   发布日期:2023-03-27 10:05:23  责任编辑:  浏览次 ]


近日,一篇发表在国际杂志Journal of Clinical Oncology上题为“Secondary Neoplasms After Hematopoietic Cell Transplant for Sickle Cell Disease”的研究报告中,来自威斯康星医学院等机构的科学家们通过研究发现,接受非清髓性干细胞移植(nonmyeloablative stem cell transplants)的镰状细胞病(sickle cell disease)患者往往患新发肿瘤的风险更大。

镰状细胞病是一种最常见的遗传性血液疾病,在患者出生时镰状细胞病就存在,且会导致机体异常血红蛋白的产生。干细胞移植是目前唯一一种能治疗镰状细胞病的疗法,通常需要对患者进行预备性化疗来杀死其骨髓中存在的细胞并抑制患者机体的免疫系统,从而使得供体细胞能在引入患者机体中开始生长。在非清髓性干细胞移植过程中,低剂量化疗的目的就是抑制患者机体的免疫系统,使得共体细胞能发挥作用,同时还能尽可能地减少毒性并潜在地保护患者的生育力。

研究人员对1096例镰状细胞病移植患者进行了分析,他们发现,相比接受高强度疗法策略的患者而言,那些接受非清髓性干细胞移植的患者患白血病或骨髓增生异常综合征的可能性要高出22倍,而且其患任何类型肿瘤的可能性也要高出7倍。总体而言,本文研究中有2.4%的患者机体中出现了继发性的肿瘤。此外,在接受了全剂量的白消安(busulfan)治疗后,有三分之一的非血液肿瘤都会发生在8-11岁的儿童身上,白消安是一种特殊的化疗药物,也是目前基因疗法和基因编辑试验的标准调节方案。

这些研究发现强调了科学家们需要围绕用于治疗镰状细胞病的血液干细胞移植疗法进行更为长期的研究。这凸显出了科学家们有必要进行长期的随访以便其能确定哪些患者会发展为继发性的恶性肿瘤,并观察是否能在指导这些患者选择适当的疗法之前来帮助识别出风险因素,尤其是当利用基因疗法治疗人类的镰状细胞病时,或许需要进行多年的随访,不仅仅是2年或5年,而是10-15年时间。

未来的研究还需要集中在阐明哪些因素会促进机体出现高风险的新发肿瘤,研究者假设,或许存在一些残留的宿主细胞会导致继发性恶性肿瘤的发生,而他们目前的目标就是继续研究来观察是否这是一种巧合性还是供体的易感性,以及他们能否提前识别出那些高风险的患者。

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